8月13日，CDE網(wǎng)站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑（TFPI）馬塔西單抗（marstacimab）上市申請(qǐng)正式獲得藥監(jiān)局受理，用于A型以及B型血友病。

      Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑（TFPI）的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用機(jī)制不同于現(xiàn)有療法，是通過(guò)靶向TFPI的Kunitz-2結(jié)構(gòu)域，重新建立出血和凝血之間的平衡，即便患者體內(nèi)存在抑制劑，也能發(fā)揮減少出血發(fā)作次數(shù)的作用，顯示出臨床優(yōu)勢(shì)。

      2023年12月，marstacimab的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）獲得了FDA和EMA的受理。其中，F(xiàn)DA將PDUFA日期定在2024年Q4，EMA預(yù)計(jì)在2025年Q1做出審批決定。

      此前一項(xiàng)全球性多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的關(guān)鍵III期BASIS臨床研究（NCT03938792）已達(dá)到主要終點(diǎn)。該研究共納入約145例患有重度A型血友?。‵VIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受試者，無(wú)論患者體內(nèi)有沒(méi)有生成抑制劑。

      研究顯示，marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床相關(guān)性。其中，相比常規(guī)預(yù)防治療和按需治療，marstacimab可使體內(nèi)不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分別降低35%和92%。同時(shí)，在該臨床試驗(yàn)的長(zhǎng)期擴(kuò)展觀察性研究中，患者在額外的16個(gè)月隨訪后，仍能觀察到出血率持續(xù)下降。

      現(xiàn)階段，靜脈注射凝血因子是血友病A和血友病B的常規(guī)治療方案，這意味著患者每周通常需要進(jìn)行多次注射。而marstacimab通過(guò)每周以固定劑量皮下注射給藥，如果獲得批準(zhǔn)，將會(huì)成為B型血友病首個(gè)每周1次皮下注射型藥物，也是血友病A型或B型首個(gè)固定劑量藥物。

信息來(lái)源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)

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