中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，優(yōu)時比（UCB）公司申報的澤勒普肽注射液上市申請獲得受理。
根據優(yōu)時比公開資料，這可能是該公司管線中的zilucoplan，為一款每日一次經皮下給藥的新型大環(huán)肽類C5補體抑制劑。
Zilucoplan已經于2023年10月獲美國FDA批準治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的全身型重癥肌無力（gMG）成年患者。彼時新聞稿指出，這是首個獲批用于治療該類患者的每日一次經皮下給藥的新型大環(huán)肽類C5補體抑制劑。
Zilucoplan是一款新型大環(huán)肽類C5補體抑制劑。該產品通過抑制末端補體途徑激活和膜攻擊復合物（MAC）下游組裝的雙重作用機制，進而防止它們破壞離子通道傳導和神經肌肉信號傳遞。 據優(yōu)時比公開資料介紹，與靜脈給藥治療相比，zilucoplan可自我給藥，因此可大大提升給藥便利性，減少往返醫(yī)院的時間，增加患者生活的獨立性。此外，與單克隆抗體C5抑制劑不同，作為一種肽，該產品可與靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換同時使用，無需補充給藥。2019年10月，優(yōu)時比公司宣布以21億美元收購Ra Pharmaceuticals公司，擴展長期創(chuàng)新能力。根據協(xié)議，雙方將推進zilucoplan在治療重癥肌無力等罕見疾病方面的開發(fā)，增強優(yōu)時比的研發(fā)管線。 2023年10月，zilucoplan獲FDA批準治療重癥肌無力。根據優(yōu)時比此前新聞稿，在一項評估zilucoplan治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者的3期研究中，在廣泛的輕度至重度抗AChR抗體陽性gMG成人患者人群中，zilucoplan在第12周時在不同患者和臨床醫(yī)生報告的結局方面提供了快速、一致和統(tǒng)計學顯著的獲益。 重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病。這類患者自身的致病性免疫球蛋白G抗體會破壞神經和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。超85%的肌無力患者在發(fā)病后24個月內進展為全身性重癥肌無力，進而導致極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動困難。在重癥肌無力患者中有85%具有確認的乙酰膽堿受體抗體。有數據估計，中國大約有20萬重癥肌無力患者。
希望該新藥能盡快來到患者身邊，為患者帶來新的治療選擇。
信息來源：醫(yī)藥觀瀾
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